Narcolepsie met kataplexie, ook wel type 1 genoemd wordt veroorzaakt door een tekort aan de stof hypocretine in de hersenen. Hypocretine kan nagemaakt worden maar bereikt vanuit de bloedbaan onvoldoende de hersenen waar het zijn werk moet doen. Daarom wordt er al ruim 20 jaar gezocht naar middelen die een vergelijkbaar effect hebben als hypocretine zelf, maar wel de hersenen kunnen bereiken. De Amerikaans/Japanse firma Takeda is dit als eerste gelukt, en maakt de stof in tabletvorm onder de codenaam TAK-994. In uitgebreid onderzoek bij proefdieren en gezonde vrijwilligers is TAK-994 veilig gebleken om de volgende stap te kunnen maken: onderzoek naar werkzaamheid en veiligheid bij mensen met narcolepsie.
TAK-994
TAK-994, zou dus narcolepsie voor het eerst min of meer oorzakelijk behandelen door de functie van het weggevallen hypocretine over te nemen. De hoop is dat dit zorgt voor een beter effect dan tot nu toe bereikt wordt met medicijnen. Uiteraard moet nog wel in de praktijk blijken of deze hooggespannen verwachtingen ook uit zullen komen.
In totaal zullen wereldwijd 112 mensen met de diagnose narcolepsie met kataplexie meedoen. De duur van het onderzoek is in principe 63 dagen, maar mogelijk enkele weken langer als eerst eigen medicatie moet worden afgebouwd.
Door middel van loting krijgt een deelnemer een van drie verschillende doseringen van TAK-994 òf een nepmiddel (placebo). Eén op de 4 deelnemers zal dus placebo krijgen. Noch de onderzoekers nog de deelnemer weet tijdens het onderzoek wat hij of zij krijgt. Achteraf zal dit wel kenbaar gemaakt worden.