Oproep: Een doorbraak in de behandeling van narcolepsie?

Narcolepsie met kataplexie, ook wel type 1 genoemd wordt veroorzaakt door een tekort aan de stof hypocretine in de hersenen. Hypocretine kan nagemaakt worden maar bereikt vanuit de bloedbaan onvoldoende de hersenen waar het zijn werk moet doen. Daarom wordt er al ruim 20 jaar gezocht naar middelen die een vergelijkbaar effect hebben als hypocretine zelf, maar wel de hersenen kunnen bereiken. De Amerikaans/Japanse firma Takeda is dit als eerste gelukt, en maakt de stof in tabletvorm onder de codenaam TAK-994. In uitgebreid onderzoek bij proefdieren en gezonde vrijwilligers is TAK-994 veilig gebleken om de volgende stap te kunnen maken: onderzoek naar werkzaamheid en veiligheid bij mensen met narcolepsie.

TAK-994

TAK-994, zou dus narcolepsie voor het eerst min of meer oorzakelijk behandelen door de functie van het weggevallen hypocretine over te nemen. De hoop is dat dit zorgt voor een beter effect dan tot nu toe bereikt wordt met medicijnen. Uiteraard moet nog wel in de praktijk blijken of deze hooggespannen verwachtingen ook uit zullen komen, vandaar de oproep voor deelname aan het onderzoek.

Oproep voor deelname aan onderzoek

Wij zijn op zoek naar mensen met de diagnose narcolepsie met kataplexie die bereid zijn deel te nemen aan een onderzoek naar de effecten van TAK-994.

In totaal zullen wereldwijd 112 mensen met de diagnose narcolepsie met kataplexie meedoen. De duur van het onderzoek is in principe 63 dagen, maar mogelijk enkele weken langer als eerst eigen medicatie moet worden afgebouwd. In Nederland hopen we in juni dit jaar te kunnen starten bij SEIN in Heemstede en Kempenhaeghe in Heeze.

Door middel van loting krijgt een deelnemer een van drie verschillende doseringen van TAK-994 òf een nepmiddel (placebo). Eén op de 4 deelnemers zal dus placebo krijgen. Noch de onderzoekers nog de deelnemer weet tijdens het onderzoek wat hij of zij krijgt. Achteraf zal dit wel kenbaar gemaakt worden.

Deelname

Deelname vraagt vrij veel:

  • Bereidheid geen (andere) medicatie voor narcolepsie te gebruiken voor de gehele duur van het onderzoek.
  • Bereidheid voor de duur van het onderzoek niet zelf auto te rijden.
  • Diverse bezoeken aan het slaapcentrum, waaronder 4 keer (verspreid over de onderzoeksperiode) slaaponderzoek overdag en ’s nachts.
  • Diverse keren bloedafnames

Andere criteria om mee te mogen doen:

  • Leeftijd 18 – 65 jaar;
  • Ten minste 4 kataplexie aanvallen per week (in de situatie zònder medicatie, inclusief kleine aanvallen bijvoorbeeld alleen in de nek of knieën);
  • Een regelmatig slaap-waakpatroon;
  • Verder gezond zijn.

Naast een reiskostenvergoeding zal er een onkostenvergoeding worden gegeven ter compensatie van de te besteden tijd en voor de ongemakken.

Mocht u overwegen mee te willen en kunnen doen aan dit onderzoek, wilt u dan het screeningsformulier invullen?

Open Screeningsformulier